Politica sanitaria ed economica

Quando si studiano i rapporti tra finanza e medicina emergono osservazioni preoccupanti. Al riguardo è molto interessante la riflessione del dottor Clayton Dalton, medico residente presso il Massachussetts General Hospital di Boston, apparsa sotto il titolo “Chronic” il 7 agosto 2018 nella sessione Health Policy & Economics della rivista AEON, nella quale, seguendo i ragionamenti degli analisti di Goldman Sachs, conclude che “per Big Pharma il paziente perfetto sarebbe ricco, malato cronico e perennemente medicalizzato”.¹

Nella sua riflessione, egli ci ricorda che solo pochi anni fa l’infezione dal virus dell’epatite C garantiva una morte lenta e sicura per molti, segnalandoci che i trattamenti disponibili erano efficaci solo in circa la metà di tutti i pazienti e che gli effetti collaterali potevano essere terribili. Dalton, però, ci mette a confronto con il cambiamento avvenuto quando, nel 2014, un nuovo farmaco, chiamato Harvoni, è stato approvato per il trattamento dell’infezione. Questo medicinale, con tassi di guarigione che si avvicinavano al 99% e molti meno effetti collaterali, diventò un suc- cesso istantaneo. Le vendite nel 2015 superarono i USD$13,8 miliardi.²

Paradossalmente, però, le vendite cominciarono a calare vertiginosamente. Infatti, Harvoni, insieme ad altri quattro farmaci per l’epatite C, dovrebbe generare “solo” $4 miliardi nel 2018, un triplice declino in altrettanti anni. Parte di questo calo potrebbe essere attribuito ai nuovi concorrenti che entrano nel mercato. Dalton, tuttavia, ci riferisce che, secondo gli analisti della Goldman Sachs, un’altra ragione potrebbe essere che il tasso di cura del farmaco erode il proprio mercato.

Infatti, in una relazione privata trapelata alle notizie nell’aprile di quest’anno, gli analisti della Goldman Sachs avrebbero sconsigliato gli investimenti in società farmaceutiche o biotecnologiche che mirano a sviluppare cure definitive, citando Harvoni come case Study  [caso di studio].  Questo porta ad un ragionamento paradossale nell’ambito degli investimenti nell’industria della salute: se il profitto è l’obiettivo dell’investimento nello sviluppo di un farmaco che, data la sua efficacia, cancella la propria domanda, potrebbe non essere un investimento saggio.

La prospettiva suona eticamente disturbante, tuttavia, come ci ricordano Ross C. De Vol, Armen Bedroussian e Benjamin Yeo, la stragrande maggioranza dello sviluppo farmaceutico si verifica negli USA – o in altre economie di mercato – dove l’industria privata deregolamentata è forza trainante della crescita economica.³ E l’industria, tanto nei prodotti farmaceutici, come in qualsiasi altra attività, è in gioco per le entrate economiche piuttosto che per donare la salute ai bisognosi. Certamente, molto beneficio si è ottenuto a livello delle terapie mediche disponibili nel mercato, ma questo risultato è una sorta di “esternalità”⁴ del potente incentivo a fare soldi.⁵

La predominanza del mercato nell’assistenza sanitaria negli USA si è guadagnata parecchie critiche per promuovere il profitto anziché la qualità e per l’aumento incontrollato dei costi. Infatti, come ci rammenta il dr Clayton Dalton, nel suo articolo Chronic,⁶ c’è una serie profonda di problemi che riguardano il modo in cui il mercato influenza – o distorce – il fondamento stesso dell’assistenza sanitaria e della medicina. In un sistema guidato essenzialmente dal profitto, di conseguenza, alcune malattie o trattamenti devono languire semplicemente perché non sono redditizi. Infatti, come può un tale sistema fare altro che non sia favorire il guadagno economico rispetto ai pazienti?

Uno degli esempi più convincenti di come gli incentivi al profitto possono distorcere lo sviluppo di farmaci ha le sue radici, stranamente, nella famosa serie televisiva americana Quincy M.E. (1976- 1983).⁷ In un episodio trasmesso il 4 marzo 1981, il noto attore Jack Klugman recitò un testardo medico di Los Angeles che investigava il suicidio di un ragazzo affetto della sindrome di Tourette, una malattia neurologica che causa tic motori e vocali incontrollabili. Nel film venivano simulate udienze del Congresso Americano per indagare sul motivo per cui non erano disponibili farmaci per la malattia. In queste scene delle udienze al Congresso, gli attori che rappresentavano i signori dell’industria farmaceutica spiegavano che molte malattie, tra cui la sindrome di Tourette, erano ritenute sufficientemente rare da non aver alcun incentivo finanziario per lo sviluppo di farmaci.

L’episodio colpì la sensibilità nazionale e Klugman fu invitato a testimoniare davanti ad una commissione di controllo reale che esaminava lo stesso problema: l’inesistenza di trattamenti per malattie rare o “orfane”. Il NewYork Times rese pubblica la testimonianza di Klugman, l’opinione pubblica si mobilitò e il Congresso approvò l’Orphan Drug Act nel 1983.⁸

Il disegno di legge forniva incentivi all’industria farmaceutica per lo sviluppo di terapie per le malattie rare, compresi ingenti sussidi per i costi di sviluppo, approvazione accelerata delle normative e sette anni di esclusività di mercato. Il disegno di legge fu ampiamente considerato un successo. Secondo il ricercatore Mike Lanthier, prima del suo passaggio, esistevano solo 10 farmaci per le malattie orfane, entro il 2014, tale numero era cresciuto fino a oltre 450.⁹

Sostenuto, pure, da altre misure, l’Orphan Drug Act ebbe un successo di conseguenze impreviste. Gli incentivi garantiti da questa legge, uniti al fatto che le case farmaceutiche negli USA possono stabilire i prezzi che vogliono per un farmaco, resero il mercato delle malattie orfane sorprendentemente redditizio. Per esempio, il farmaco per la leucemia mieloide cronica e per quella linfoblastica acuta, chiamato commercialmente negli USA Gleevec¹¹ Un’analisi della multinazionale canadese operativa nel settore dei mass media e dell’informazione, la Thomson Reuters Corporation, ha rivelato che il “caso economico e di investimento per lo sviluppo di farmaci orfani” era “più favorevole rispetto ai farmaci non orfani”. In altre parole, le case farmaceutiche guadagnano più denaro creando farmaci orfani di quanto farebbero nello sviluppare trattamenti migliori per le malattie più comuni.¹² Certamente, la storia dei farmaci orfani illustra come gli incentivi finanziari distorcano lo sviluppo dei trattamenti in modi che non sempre offrono il massimo di beneficio.

L’industria del farmaco negli USA ha colto la questione. Come documentano Meekings, Williams & Arrowsmith, già nel 2010, il 30% delle nuove approvazioni di farmaci da parte della FDA riguardavano farmaci orfani, anche se tutte le malattie orfane insieme influenzano solo il 10% della popolazione. La vendita di farmaci orfani sono state ugualmente sproporzionate, rappresentando oltre il 13% di tutte le vendite di farmaci nel 2012.¹³ Di conseguenza, il mercato dei farmaci orfani crescerà al doppio del tasso del mercato globale dei farmaci di prescrizione fino al 2022.¹⁴

Kenneth Kaitin, direttore del Tufts Center for the Study of Drug Development,¹⁵ ritiene che questo corteggiamento ai lucrativi farmaci orfani sia un problema serio. Al riguardo, ci rammenta che “Le malattie umane in tutto il mondo non sono una raccolta di malattie rare. Esse sono una raccolta di malattie comuni – malattie cardiovascolari, obesità, diabete. E proprio ora il mercato sta spingendo l’industria verso queste malattie rare e lontano da problemi molto più comuni che colpiscono molte più persone”.¹⁶

Di conseguenza, Kaitin afferma che sono state investite meno risorse in nuovi trattamenti per questi problemi comuni. Cita come esempio un caso di malattia cardiovascolare, dove la ricerca di nuove terapie ha perso slancio negli ultimi anni, anche se la malattia cardiovascolare rimane una delle principali cause di morte. Ugualmente, Jakobsen, Ming-Wei Wang & Nwaka, segnalano che le malattie infettive tropicali hanno sofferto a lungo la mancanza di incentivi finanziari nello sviluppo di trattamenti.¹⁷ Gli antibiotici sono un altro esempio: nonostante l’urgente necessità di nuovi antibiotici a causa delle crescente resistenza, poche aziende sono interessate perché non vedono il potenziale per grandi profitti.¹⁸ Questo ci sta portando verso una enorme crisi nel prossimo futuro.

Nonostante il vero bisogno umano, prima della legge sui farmaci orfani, le malattie rare non erano attraenti per gli sviluppatori di farmaci. Dopo la legge, anche se molte persone che soffrono di malattie rare ne hanno beneficiato, malattie che potrebbero essere considerate contestualmente più urgenti sono state messe da parte per perseguire il profitto ottenuto con i farmaci orfani.

Anche se la cosiddetta “scienza medica” si è impegnata nei suoi sforzi per sviluppare farmaci, non è ancora chiaro perché si siano verificate queste malattie croniche. Ciò cominciò a cambiare con un evento cruciale nelle ultime settimane della Seconda Guerra Mondiale: la morte improvvisa del presidente Franklin Delano Roosevelt per un ictus nell’aprile 1945. Aveva solo 63 anni.

Roosevelt aveva sofferto di ipertensione e insufficienza cardiaca, secondo il suo medico²⁰, che aveva poco da offrire oltre al riposo a letto. Sulla scia della sua morte, la mancanza di conoscenza delle cause alla base delle malattie cardiovascolari attirò l’attenzione nazionale. Il successore di Roosevelt, il presidente Harry Truman, nel 1948 firmò il National Heart Act²¹, creando un nuovo National Heart Institute e sponsorizzando uno studio longitudinale delle malattie cardiovascolari, il Framingham Heart Study. Come si evince, emerge un paesaggio, spontaneamente, dove è implicito il presupposto che l’assistenza sanitaria debba essere un’industria, non un servizio.

Il Framingham heart study e l’idea di un “fattore di rischio”

Nell’intreccio di fatti istituzionali che costituisce ciò che si intende per medicina moderna, il Framingham Heart Study²² fu lanciato più tardi nello stesso 1948. Con questo studio i ricercatori raccolsero numerose informazioni dai partecipanti al Framingham, nel Massachusetts, e le monitorarono nel tempo, alla ricerca di fattori che potessero predire le malattie cardiovascolari. Fu a Framingham che i ricercatori documentarono, con i criteri della modernità, che fumo, ipertensione, colesterolo elevato e obesità erano associabili a malattie cardiovascolari e che l’esercizio fisico risultava benefico.

Lo studio svolto a Framingham modificò gli atteggiamenti verso malattie come l’ipertensione e le malattie cardiovascolari. Prima del Framingham, i medici consideravano questi problemi semplicemente come una funzione dell’invecchiamento, e altrettanto inevitabili. L’idea di un “fattore di rischio” non esisteva nemmeno. Ma dopo, è stato stabilito che queste “malattie”emergevano da fattori su cui si poteva intervenire.

Nella sua eloquente analisi di come l’economia conformi la medicina, il dr Clayton Dalton,²³ ci segnala come, nonostante lo studio condotto a Framingham avesse mostrato uno spaccato di fattori dello stile di vita che potevano essere associati alla malattia cronica, la sua eredità è stata, invece, l’uso di farmaci per indirizzare i fattori fisiologici che questo studio aveva evidenziato, quali il colesterolo e la pressione arteriosa. Cambiamenti comportamentali come perdita di peso, esercizio fisico e mangiare idoneamente ricevettero meno enfasi, anche se la ricerca già sosteneva l’idea che i loro opposti – obesità, stile di vita sedentario e cattiva alimentazione – aumentavano drammaticamente il rischio di malattie croniche.²⁴ Allora, nello studio, come hanno segnalato Guarnieri & Balmes, sono stati omessi fattori ambientali, come l’inquinamento atmosferico e il suo effetto sull’asma²⁵, per esempio.

Non è difficile, però, capire perché questi elementi ricevettero meno attenzione. Negli anni ’50 e ’60, la sanità statunitense era già quasi completamente in mano all’economia di mercato, per cui la salute era già un prodotto nel mercato. La collaborazione tra scienza e industria, iniziata con il lavoro di Banting con la Eli Lilly, ebbe pieno effetto e fu prodotta una serie di farmaci per gestire le malattie croniche. Anche il settore delle assicurazioni sanitarie era in ascesa: nel 1958 il 75% degli statunitensi aveva un’assicurazione sanitaria privata progettata per fornire copertura per ricoveri e farmaci da prescrizione ma non per lo sviluppo di abitudini sane. Il modello dominante per il risarcimento del medico era il “fee-for-service” [servizi offerti a pagamento], in base al quale i medici venivano pagati per l’intervento piuttosto che per la prevenzione. Tutti questi fattori – dalla prima collaborazione tra industria e scienza di Eli Lilly e Banting, all’eredità dello studio Framingham nel trattamento dei fattori di rischio fisiologici, sino alla progettazione dell’attuale sistema di rimborso medico e all’assicurazione sanitaria obbligatoria avevano fatto sì che i farmaci che potevano essere venduti e comprati fossero considerati prioritari rispetto ai cambiamenti dello stile di vita, mutamenti che, forse ancora, la consapevolezza della società non considera possibile.

Per molte malattie, secondo le recenti analisi statistiche sulla mortalità per malattie cardiovascolari negli USA fatto da Sisney, Quesenberry & Jaffe, la medicina basata sulla prescrizione di farmaci è stata efficace. La morte per malattie cardiovascolari è, infatti, drasticamente diminuita²⁶ e ora si dispone di decine di farmaci per gestire il diabete e l’ipertensione. Di conseguenza, l’aspettativa di vita è cresciuta di 30 anni dal 1900 ad oggi, ma, secondo Dalton i farmaci che ci hanno portato a questi risultati non forniscono una cura. Essi offrono piuttosto il controllo senza affrontare eventuali relazioni causali sottostanti. A causa di questo, i pazienti devono, spesso, prenderli per tutta la vita. Questo, però, si è rivelato enormemente vantaggioso per le aziende che producono questi farmaci. Le statine²⁷, farmaci che inibiscono la sintesi del colesterolo endogeno, per esempio, sono progettate²⁸ per avvicinarsi ad un ammontare delle vendite dell’ordine di USA$1 trilione entro il 2020. Anche le compagnie assicurative ne hanno beneficiato perché le normative consentono loro di assumere una percentuale fissa di spese come profitto. In altre parole, più le compagnie assicurative spendono, più guadagnano, con il vero costo che ricade sul grande pubblico attraverso i premi in aumento.²⁹

Questo panorama, in cui i pazienti con malattie croniche assumono dozzine di pillole al giorno, in una sorta di distensione [détente] con la loro malattia, non dovrebbe essere interpretato come il risultato di una cospirazione cosciente da parte dell’industria farmaceutica. Piuttosto, si tratta di un passaggio che ne consegue, naturalmente, dal presupposto che l’assistenza sanitaria debba essere un’industria, non un servizio.

Dean Ornish e il suo esperimento del cambiamento nello stile di vita rivolto ai gruppi assicurativi

Secondo Dalton, l’assistenza sanitaria negli USA non sembra intenzionata a sbarazzarsi del suo omaggio al mercato in tempi brevi. Ma, cosa accadrebbe se nella costruzione sociale della medicina gli incentivi finanziari potessero essere cooptati per affrontare i fattori dello stile di vita alla base della malattia cronica? E se si potesse rendere questi interventi lucrativi in qualche modo?

Infatti, Dalton considera che sarebbe possibile. Egli segnala che la malattia cronica è costosa – i problemi cardiovascolari, ad esempio, costarono agli USA più di $300 miliardi nel 2012.³⁰ Affrontare eventuali cause sottostanti avrebbe il potenziale di fare risparmiare un’enorme quantità di denaro. L’artificio starebbe nel collegare la spesa della sponsorizzazione dei cambiamenti nello stile di vita con la ricompensa finanziaria dei risparmi a lungo termine.

Dean Ornish, noto medico e autore, ha pensato a questo puzzle sin dagli anni ’90. Armato di studi che dimostrano che il cambiamento nello stile di vita potrebbe invertire la cardiopatia³¹, nel 1993 Ornish si è rivolto a uno dei più grandi assicuratori sanitari negli USA con una proposta: offrire copertura per il suo programma e raccogliere grandi risparmi in tutta la filiera. La compagnia prese la scommessa e vinse. Successivi studi rivelarono che il programma Ornish aveva ridotto le spese³² per le procedure cardiache invasive nell’arco di tre anni di quasi il 50% e ridotto i ricoveri ospedalieri di oltre l’80%. ³³ Nonostante questi risultati, molti assicuratori sanitari rimasero scettici.

Una delle ragioni principali del loro scetticismo era che la maggior parte degli statunitensi cambia assicurazione ogni pochi anni, secondo Hilary Seligman, medico ricercatore dell’University of California a San Francisco. Ciò significa che se un assicuratore decide di investire in un cambiamento nello stile di vita per i suoi clienti, i risparmi successivi sono probabilmente destinati a un assicuratore diverso, poiché questi clienti passano da una società all’altra alla ricerca di prezzi migliori.³⁴

Ma Seligman pensa che i cambiamenti dello stile di vita – in particolare la dieta – possano essere abbastanza potenti da fornire risparmi anche a breve termine. La Seligman è coinvolta dal 2013 in una grande prova in corso in California per esaminare se la distribuzione di pasti nutrienti a pazienti con insufficienza cardiaca o diabete possa ridurre i costi. La sperimentazione si basa su studi più piccoli e precedenti che hanno mostrato risultati promettenti: uno studio condotto a Philadelphia ha rilevato che i pasti mirati a livello medico riducevano i costi sanitari totali mensili di un sorprendente 25% per il gruppo di pazienti nel suo insieme.³⁵ Uno studio simile recente a San Francisco ha mostrato una forte tendenza verso una riduzione dell’ospedalizzazione.³⁶

I grandi gruppi assicuratori sanitari stanno iniziando a prendere nota. Un importante progresso è arrivato già nel 2010, quando il programma di assicurazione sanitaria nazionale statunitense, MEDICARE, ha accettato di offrire rimborsi per il programma Ornish. Infatti, già nel 2016, importanti assicuratori come Aetna, Blue Shield of California,Anthem e Highmark offrivano anche rimborsi.³⁷

Questi accenni, fanno capire che la collocazione dell’assistenza sanitaria nella sfera dell’economia di mercato, cioè la sua mercificazione³⁸, distorce o determina la forma del trattamento medico e influenza le terapie disponibili per i pazienti.

Il denaro del Nobel ai Médecins Sans Frontières e il lancio della Drugs for Neglected Diseaases Initiative

Gli sviluppi precedentemente accennati ci fanno capire come si “costruisca” la medicina, mostrandoci il rapporto tra economia di mercato e malattie croniche, quali le cardiovascolari e il diabete, che sembrano avere una chiara componente di stile di vita, ma che sono state predisposte in protocolli terapeutici nei quali vengono trattate preferenzialmente con dei farmaci.

Ma che dire delle altre malattie legate meno allo stile di vita, come l’autismo, le malattie autoimmuni o le malattie infettive tropicali? Esistono nella società altri modi per sviluppare trattamenti efficaci in assenza di forti incentivi di mercato?

Infatti, nel contesto delle stesse economie di mercato, abbiamo, anche, l’assistenza sanitaria nazionalizzata. Nel Regno Unito, per esempio, il Servizio Sanitario Nazionale [NHS] promuove reti di ricerca collaborativa per indagare sulle malattie rare e investe direttamente nella ricerca sulle malattie trascurate, piuttosto che utilizzare incentivi che sono vulnerabili allo sfruttamento.³⁹

Una volta che un nuovo trattamento è stato sviluppato, il National Institute for Health and Care Excellence [l’Istituto Nazionale per la Salute e le Cure di Eccellenza] del Regno Unito esamina i dati clinici ed economici per negoziare un prezzo più strettamente allineato al valore di un farmaco nel mercato.

Uno dei vantaggi di questo sistema è che il Regno Unito ha alcuni dei prezzi più bassi dei farmaci da prescrizione al mondo, anche se alcuni detrattori neoliberisti ritengono che il modello scoraggi l’innovazione.⁴⁰

Ci sono anche possibilità più agili, che non fanno affidamento sulla forza bruta di un grande settore pubblico. Dopo aver vinto il Nobel per la pace nel 1999, l’organizzazione no-profit Médecins Sans Frontières [Medici Senza Frontiere] ha utilizzato il suo premio in denaro per lanciare la sua Drugs for Negleted Diseases Initiative, nota anche come DNDi.

La sua missione è fare leva su partnership tra università, governo e industria per sviluppare nuovi trattamenti per certe malattie. L’organizzazione non è incline alla prospettiva del profitto e può concentrarsi su malattie che le aziende farmaceutiche hanno tradizionalmente ignorato. La maggior parte dei finanziamenti proviene dalla filantropia privata, portando alcuni a mettere in discussione la sua sostenibilità in balia del finanziamento dei privati.

Per i sostenitori di questa modalità di costruzione sociale della medicina, come la giornalista Amy Maxmen, l’approccio no-profit starebbe dimostrando di essere un modello singolarmente efficace. L’iniziativa portata avanti dai Médecins Sans Frontières ha ottenuto l’approvazione per sei nuovi trattamenti per malattie tropicali tra- scurate e ne avrebbe altri 26 in fase di sviluppo. Questi risultati sarebbero stati raggiunti con circa USA$300 milioni, cioè una piccolissima frazione dei $1,4 miliardi che le grandi aziende farmaceutiche spendono in media per sviluppare un singolo farmaco.⁴¹

L’organizzazione ha ora rivolto la sua attenzione allo sviluppo di nuovi trattamenti per le malattie comuni nei paesi sviluppati, a cominciare dall’epatite C. Le terapie attuali per l’epatite C sono efficaci ma straordinariamente costose. La DNDi sta conducendo studi clinici su un regime terapeutico molto più conveniente in Malesia e Tailandia.

Nel 2015 la DNDi ha iniziato anche a lavorare su nuovi trattamenti per le infezioni resistenti agli antibiotici. Molti osservatori stanno esaminando da vicino per vedere se i metodi dell’organizzazione no-profit possono essere applicati ad altre malattie comuni al mondo sviluppato.

L’influenza deformante del mercato nel settore sanitario non è una novità

La critica dell’influenza “deformante” del mercato nel settore sanitario non è una novità. Ma quella critica, ormai ben integrata dalla cosiddetta medicina convenzionale, è stata spesso esclusivamente economica, concentrandosi su costi e spese fuori controllo. È stata prestata molta meno attenzione a come la mercificazione delle cure sanitarie agisce in modo da distorcere la forma stessa del trattamento medico e influenza le terapie disponibili per i pazienti.

Questa breve relazione vuole, comunque, riproporre la domanda preoccupante di Clayton Dalton, medico studioso di politiche sanitarie ed economia,⁴²: cosa succede se il tasso di cura del farmaco erode il proprio mercato?

 Se il mondo della medicina, e la società in generale, non realizza o riconosce il modo in cui il mercato deregolamentato costruisce una medicina che ha gli incentivi e i profitti economici come priorità, non si potrà mai arrivare a costruire una medicina che dia precedenza al malato in una visione della vita come soluzione momentanea, improvvisata e creativa.

1. Clayton Dalton – Chronic. In “AEON Health Policy & Economics”, 7 August 2018
2. Ibidem
3. Ross C. DeVol, Armen Bedroussian, and Benjamin Yeo. The Global Biomedical Industry: Preserving U.S. Leadership. Milken Institute, September 2011
4. In economia, il concetto di esternalità si riferisce agli effetti (detti anche effetti esterni ) che l’attività di un’unità economica (individuo, impresa, etc.) esercita, al di fuori delle transazioni di mercato, sulla produzione o sul benessere di altre unità.
5. Ross C. DeVol, Armen Bedroussian, and Benjamin Yeo. op. cit.
6. Clayton Dalton. Chronic. In “AEON Health Policy & Economics”, August 2018
7. Quincy (Quincy, M.E.) è una serie televisiva statunitense creata da Glen Larson e Lou Shaw, prodotta da NBC. 148 episodi di cui consta, distribuiti in 8 stagioni, vennero trasmessi negli Stati Uniti dal 1976 al 1983. La serie, una delle prime a coniugare elementi del genere medical-drama con quello poliziesco, si contraddistingue per le varie tematiche etiche e sociali (droga, alcol, violenza carnale, immigrazione, precariato, armi, sicurezza, diete dimagranti, problematiche giovanili e così via) trattate in ogni episodio.
8. Recognizing a Rare Disease Awareness Pioneer – Jack Klugman. https://globalgenes.org/raredaily/recognizing-a-rare-disease-awareness-pioneer-jack-klugman/
9. Insights into Rare Disease Drug Approval:Trends and Recent Developments. Mike Lanthier. Operations Research Analyst. FDA Office of the Commissioner. NORD Rare Diseases & Orphan Products Breakthrough Summit. October 17, 2017
11. , è diventato uno dei primi campioni di incassi [blockbuster] quando debuttò nel 2001 con un record di vendita senza precedenti negli USA di $ 26,400 milioni l’anno, dimostrando quanto fossero redditizi i cosiddetti farmaci orfani. L’anno scorso, le vendite del Gleevec raggiunsero i $150 milioni all’anno con un totale di vendite dal 2001 al 2017 vicino a $5 miliardi. Ma non è nemmeno tra i 10 farmaci orfani più costosi, molti dei quali sono venduti per oltre i $500 milioni all’anno.¹⁰Price comparison of the 10 most expensive drugs as of 2017. Per-year list price of the top ten most expensive drugs worldwide as of 2017. https://www.statista.com/statistics/765652/ten-most-expensive-drugs-and-their-list-price/
12. Meekings K.N, Williams C.S. & Arrowsmith J.E. Orphan drug development: an economically viable strategy for biopharma R&D. In Drug Discovery Today, Vol. 17, issue 13-14. pp. 660-664, 17 July, 2012
13. Price comparison of the 10 most expensive drugs as of 2017. Per-year list price of the top ten most expensive drugs worldwide as of 2017. https://www.statista.com/statistics/765652/ten-most-expensive-drugs-and-their-list-price/
14. Meekings K.N, Williams C.S. & Arrowsmith J.E. Orphan drug development: an economically viable strategy for biopharma R&D. In Drug Discovery Today, Vol. 17, issue 13-14. pp. 660-664, 17 July, 2012
15. The Tufts Center for the Study of Drug Development è un think tank, presso la Tufts University di Boston, dedicato alla ricerca sullo sviluppo difarmaci. Il Centro sviluppa e pubblica informazioni per aiutare ricercatori, regolatori e responsabili delle politiche in settori correlati alleindustrie farmaceutiche e biotecnologiche. Il Centro riceve il 25% del suo finanziamento dall’industria farmaceutica sotto forma di sovvenzioni illimitate.
16. Clayton Dalton. Chronic. In “AEON Health Policy & Economics”, 7 August 2018.
17. Palle H. Jakobsen, Ming-Wei Wang & Salomon Nwaka. Innovative Partnerships for Drug Discovery against Neglected Diseases. In “Plos NeglectedTropical Diseases”, Vol. 5 (9), p. 1221, Sept. 2011.
18. Race against time to develop new antibiotics. Bulletin World Health Organization. 89 (2): 88-89. Feb 1 2011.
19. Uno slurry è, nell’accezione generale, una miscela fluida di un liquido (solitamente acqua) con solidi in sospensione. Si comporta come un fluido denso e pompabile e spesso rappresenta un modo conveniente di trasportare sostanze solide.
20. Howard G. Bruenn. Clinical Notes on the Illness and Death of President Franklin D. Roosevelt. In “Annals of Internal Medicine”, History ofMedicine, April 1, 1970.
21. Sved S. Mahmood, Daniel Levy, Ramachandran S. Vasan & Thomas J. Wang. The Framingham Heart Study and the epidemiology of cardiovascular disease: a historical perspective. Lancet, Vol. 383, Issue 9921, p.999-1008, March 15, 2014.
22. Il Framingham Heart Study è uno studio epidemiologico per coorte, condotto dal 1948 nella cittadina statunitense di Framingham (Massechussets), con l’obiettivo di stimare il rischio di patologie cardiovascolari. Da questo studio emerse con chiarezza la correlazione fra stile di vita e malattiecardiovascolari, e si dimostrò che un incremento della colesterolemia si associava ad un aumento di incidenza di patologie ischemiche, quali cardiopatia coronarica e le malattie cardiovascolari.
23. Clayton Dalton, op. cit.
24. GBD 2016 Risk Factors Collaborators. Global, regional, and National comparative risk assessment of 84 behavioral, environmental and occupational, and metabolic risks or clusters of risks, 1990-2016: a systematic analysis for the Global Burden of Disease Study 2016. IN Global Health Metrics. Vol. 390, Issue 10100, p. 1345-1422, Septem- ber 16, 2017.
25. Michael Guarnieri & John R. Balmes. Outdoor air pollution and asthma. In Lancet, 383(9928): 1581-1592, May 3, 2014
26. Stephen Sidney, Charles P. Quesenberry Jr, Marc G. Jaffe, et al. Recent Trends in Cardiovascular Mortality in the United States and Public HealthGoals. In JAMA Cardiology 1(5):594-599, 2016.
27. Le statine sono farmaci che inibiscono la sintesi del colesterolo endogeno agendo sull’enzima idrossimetilglutaril-CoA reduttasi, che converte la molecola del 3-idrossi- 3-metilglutaril-CoA in acido mevalonico, un precursore del colesterolo.
28. Ioannidis JP. More than a billion people taking statins?: Potential implications of the new cardiovascular guidelines. In JAMA 311(5):463-4, 2014.
29. Clayton Dalton, op. cit.
30. Clayton Dalton. Chronic. In “AEON Health Policy & Economics”, 7 August 2018.
31. D. Ornish, S.E. Brown, J.H. Billings, L.W. Scherwitz, T.A. Ports, S.M. McLanahan, R.L. Kirkeeide, K.L. Gould & R.J. Brand. Can lifestyle changesreverse coronary heart dis- ease? The Lifestyle Heart Trial. In Medical Science. Vol. 336, Issue 8708, p.129-133, July 21, 1990.
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37. Clayton Dalton. Chronic. In “AEON Health Policy & Economics”, 7 August 2018.
38. Mercificazione – Nella letteratura filosofica e sociologica contemporanea, per suggestione dei concetti marxiani di feticismo delle merci e di reificazione, termine con cui si è indicata la trasformazione in merci di cose che per loro natura non sarebbero oggetto di commercio (qualità umane, relazioni sociali, tradizioni culturali, valori ideali o estetici, ecc.), fenomeno ritenuto caratteristico delle società capitalistiche in quanto fondate sullo scambio di merci e sul consumo: la m. del corpo umano. (nella pubblicità e nella pornografia).
39. NHS England Specialised Services. This Implementation Plan sets out NHS England’s delivery contribution to the UK Strategy for Rare Diseases.Report. 29 January 2018.
40. Dana O. Sarnak, David Squires, Shawn Bishop. Paying for Prescription Drugs Around the World: Why is the U.S. an Outlier? In The Commonwealth Fund. A Century of Advancing Health Care for All. October 5, 2017.
41. Amy Maxmen. Busting the billion-dollar myth: how to slash the cost of drug development. A non-profit organization is proving that new drugs don’t have to cost a fortune. Can its model work more broadly?. In “Nature”, Vol. 536, Issue 388, 25 August 2016.
42. Clayton Dalton. Chronic. In “AEON Health Policy & Economics”, 7 August 2018

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